北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》上发表了一项重要研究，标题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。该研究揭示了一个新的帕金森病治疗靶点——FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，给帕金森病的病因治疗带来了突破性的方向。

南模生物为此次研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠。此外，帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，严重影响患者的日常生活，致残率和死亡率较高。根据预测，全球帕金森病患者人数将从2015年的约700万增加到2040年的1300万。

该研究的核心发现是病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集和传播是帕金森病的主要病理特征。这些纤维状聚集物（α-syn fibrils）通过类似“朊病毒”的机制在大脑神经元间传播，导致多巴胺能神经元的死亡，从而引发运动障碍和认知能力的下降。然而，α-syn纤维如何被神经元特异性识别和内吞的分子机制此前尚未得到明确的阐释。

随着生物医学研究的不断深入，尊龙凯时也在致力于相关领域的创新与发展。我们关注帕金森病等神经退行性疾病的治疗前沿，通过技术平台和科研合作，力求为更多患者带来新的希望。

上海南方模式生物科技股份有限公司（Shanghai Model Organisms Center, Inc，简称“南模生物”），自2000年成立以来，专注于模式生物领域的研发，致力于利用基因修饰动物模型为全球高校、科研院所及制药企业提供一体化的解决方案，不断推动生物医学的进步与发展。